Caratteristiche cliniche, fattori prognostici ed esiti di pazienti adulti con linfoistiocitosi emofagocitica
La linfoistiocitosi emofagocitica ( HLH ) è una sindrome clinica rara caratterizzata dalla attivazione del sistema fagocitico mononucleare.
La diagnosi di linfoistiocitosi emofagocitica negli adulti è una sfida non solo perchè la maggior parte dei dati riportati provengono da pazienti pediatrici, ma anche perché la linfoistiocitosi emofagocitica si verifica in molte entità di malattia.
Sono stati riportati i risultati clinici e di laboratorio e i fattori prognostici degli adulti con linfoistiocitosi emofagocitica in un'ampia coorte gestita in un unico Centro medico dal 2003 al 2014.
73 pazienti hanno soddisfatto i criteri diagnostici HLH-2004.
L'età media era di 51 anni ( range 18-82 anni ); 41 ( 56.2% ) erano di sesso maschile.
I pazienti manifestavano febbre, citopenie ed elevati valori di ferritina nell’85% dei casi.
Probabili cause di linfoistiocitosi emofagocitica sono state le seguenti: 30 infezioni ( 41.1% ), 21 neoplasie ( 28.8% ), 5 malattie autoimmuni ( 6.8% ), 1 immunodeficienza primaria ( 1.4% ), 2 trapianto di organi solidi ( 2.7% ) e 13 idiopatiche ( 17.8% ).
La sopravvivenza generale mediana è stata di 7.67 mesi.
I pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica associata a neoplasia maligna avevano una sopravvivenza significativamente peggiore rispetto ai pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica non-associata a malignità ( sopravvivenza globale mediana 1.13 vs 46.53 mesi, rispettivamente; P minore di 0.0001 ).
In una analisi multivariata, la malignità ( hazard ratio, HR=12.22; P=0.002 ) è risultata correlata a scarsa sopravvivenza.
La ferritina superiore a 50.000 mcg/l è risultata correlata con la mortalità a 30 giorni.
La sopravvivenza dopo una diagnosi di linfoistiocitosi emofagocitica risulta ridotta, soprattutto tra i soggetti con linfoistiocitosi emofagocitica associata a malignità.
Lo sviluppo di un registro per gli adulti con linfoistiocitosi emofagocitica migliorerebbe la comprensione di questa sindrome, convaliderebbe i criteri diagnostici e contribuirebbe a sviluppare strategie di trattamento efficaci. ( Xagena2015 )
Otrock ZK, Eby CS, Am J Hematol 2015;90:220-224
Emo2015